免疫抑制藥物有抗淋巴細胞球蛋白（ALG）和抗胸腺細胞球蛋白（ATG）（抑制T淋巴細胞及其亞群，適用于特定重型再障患者，有過敏反應風險）、環(huán)孢素（抑制T淋巴細胞活化，用于非重型和重型再障，有腎肝毒性等不良反應）；促造血藥物有雄激素（刺激腎臟產(chǎn)促紅細胞生成素等，適用于非重型再障，有女性男性化等不良反應）、造血生長因子（如rhEPO促紅細胞生成、rhG-CSF刺激粒細胞，rhEPO按需調(diào)整，rhG-CSF有骨痛等不良反應）。

環(huán)孢素：是一種免疫抑制劑，通過抑制T淋巴細胞活化發(fā)揮作用。可用于非重型再生障礙性貧血（NSAA）以及SAA的治療。它能促進造血干細胞的增殖和分化，在臨床應用較為廣泛。其不良反應主要包括腎毒性、肝毒性等，對于有肝腎功能不全的患者要密切監(jiān)測相關(guān)指標，兒童使用時需特別關(guān)注藥物對生長發(fā)育等方面的潛在影響。

促造血藥物

雄激素：如司坦唑醇等，其作用機制是刺激腎臟產(chǎn)生促紅細胞生成素，并直接作用于骨髓促進紅細胞生成。適用于NSAA患者。臨床研究顯示雄激素可以提高患者的血紅蛋白水平等。但雄激素可能會引起女性患者男性化等不良反應，對于女性患者要告知可能出現(xiàn)的外貌改變等情況，兒童使用時需權(quán)衡雄激素對生長發(fā)育的影響。

造血生長因子：例如重組人促紅細胞生成素（rhEPO），主要用于促進紅細胞的生成，可與其他治療藥物聯(lián)合使用。還有重組人粒細胞集落刺激因子（rhG-CSF），能刺激粒細胞的增殖、分化和釋放，對于存在粒細胞減少感染風險的患者有一定作用。rhEPO的使用需要根據(jù)患者的血紅蛋白水平等指標來調(diào)整，而rhG-CSF可能會引起骨痛等不良反應，特殊人群如兒童使用時要考慮其生長發(fā)育階段對藥物的耐受性等情況。