再生障礙性貧血的治療包括支持治療、免疫抑制治療、促造血治療和造血干細胞移植。支持治療涵蓋保護措施與對癥治療，對癥治療涉及糾正貧血、控制出血、控制感染；免疫抑制治療有抗淋巴細胞球蛋白/抗胸腺細胞球蛋白及環(huán)孢素；促造血治療包含雄激素和造血生長因子；異基因造血干細胞移植是重型再生障礙性貧血有效治療方法，適用于有合適供體者，兒童患者治療需關注特殊情況及相關風險。

對癥治療

糾正貧血：當血紅蛋白低于60g/L且伴有明顯貧血癥狀時，可輸注紅細胞，以改善患者貧血相關癥狀。不同年齡的患者對貧血的耐受程度不同，兒童患者可能更早出現(xiàn)明顯的貧血癥狀，如面色蒼白、乏力等，需及時評估并決定是否輸注紅細胞。

控制出血：對于皮膚、黏膜出血，可使用酚磺乙胺等止血藥物；對于嚴重出血，如顱內(nèi)出血等，需緊急處理，可能需要輸注血小板等。女性患者在月經(jīng)期間可能出現(xiàn)出血增多的情況，需特別關注并采取相應的止血措施。

控制感染：根據(jù)感染的病原體及藥敏試驗結果選用合適的抗生素。兒童患者免疫系統(tǒng)發(fā)育不完善，感染后病情進展可能較快，需更積極地進行病原學檢查并及時抗感染治療。

免疫抑制治療

抗淋巴細胞球蛋白（ALG）/抗胸腺細胞球蛋白（ATG）：其作用機制是通過去除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制。適用于年齡較大、無合適供體的重型再生障礙性貧血患者。在使用過程中可能會出現(xiàn)過敏反應等不良反應，需密切監(jiān)測。

環(huán)孢素：通過抑制T淋巴細胞活化發(fā)揮免疫抑制作用，常與ALG/ATG聯(lián)合應用于重型再生障礙性貧血的治療。用藥過程中需監(jiān)測血藥濃度，兒童患者使用時要注意藥物對生長發(fā)育的影響。

促造血治療

雄激素：可刺激骨髓造血，常用藥物有司坦唑醇等。其作用機制是促進腎臟產(chǎn)生促紅細胞生成素，并直接作用于骨髓造血干細胞。但雄激素可能會引起女性患者男性化等不良反應，需謹慎使用。

造血生長因子：如重組人粒細胞集落刺激因子（G-CSF）、重組人紅細胞生成素（EPO）等。G-CSF可促進粒細胞的增殖、分化與釋放，用于改善粒細胞缺乏的情況；EPO可促進紅細胞的生成。兒童患者使用造血生長因子時要根據(jù)年齡和體重調整劑量，并關注其對生長發(fā)育的影響。

造血干細胞移植

異基因造血干細胞移植：是重型再生障礙性貧血的有效治療方法，適用于有合適供體的患者，尤其是年輕患者。移植成功后可重建患者的造血和免疫功能，但移植相關并發(fā)癥如感染、移植物抗宿主病等是影響預后的重要因素。兒童患者進行造血干細胞移植時，要充分評估移植風險，包括供體選擇、移植后的并發(fā)癥管理等。